1992年、Prescription Drug User Fee Act（処方薬ユーザーフィー法）がアメリカ連邦議会で制定されました。このPDUFAにより、新薬承認申請および生物製剤承認申請について、有料のフレームワークが導入されました。その主な目的の1つは、FDAの新薬承認審査プロセスをスピードアップするための資金を提供することでした。具体的には、この資金によって、他の達成目標に加えて、FDA審査のスタッフを増員することができます。その有効性を長期的に追跡し、時間をかけて方向性を絞り込むために、この法令では5年ごとに連邦議会での再承認投票が必要になります。FDAは現在PDUFA VIに基づいて運営されています。2022年には、2023年から2027年までの会計年度に適用されるPDUFA VIIの採決が連邦議会で行われます。
この影響力のあるイニシアチブの発端は、率直に言えば医薬品業界で基準に満たない米国の実績と地位でした。要するに、資金不足によりFDAの医薬品審査運用は治療法開発の急速な成長に対応する準備ができていませんでした。PDUFAに至るまでの数年間で、新薬の70%が米国外で初承認されることとなりました。実施が遅れたのはFDAのプロセスが長引いたことが大きな要因でした。例えば、1987年と1988年のFDAによるNDAの審査にはそれぞれ平均29か月と27か月かかっていました。米国は、PDUFAを通じて医薬品の技術革新における立場を改善しようとする一方、厳しい安全および科学標準基準は妥協できないことも明確にしました。
法令の二重料金構造（薬剤あたりの申請料と、同等のジェネリック薬のない承認薬剤に対する年に一度のプログラム料金）により、FDAのスタッフを増員し、審査プロセスを見直すための資金が得られました。1987年と1988年の審査には2年以上かかりましたが、1993年と1994年（PDUFA直後）の審査は平均17か月で実施されました。現在、標準的なNDA/BLA審査は10か月で、特定の承認は6か月以内に実施されています。Covid Era EUAが、その後の審査に提案されたPDUFAのタイムライン・オプションに影響を与えるかどうかは興味深いところです。
業界向けのパッケージング・サプライヤにおいては、この法令および「PDUFA Date」の認識と理解を深めることで、製薬会社のお客様により良いサービスを提供することができます。新しい薬剤または生物製剤の承認申請が受理されると、FDAはPDUFA Dateを定め、すべての関係者はそれに基づいて発売まで待期します。前回の投稿で述べたように、PDUFA Dateに基づいてスケジュールしたパッケージング活動と設計要素は、スムーズでタイムリーな発売を包括的にサポートする唯一の方法です。
また、FDAの特別な指定により、通常の10か月よりもさらに短い期間が認められていることにも注意してください。このような指定の対象となるのは、Priority Review（優先審査）、Breakthrough Therapy（画期的治療薬）、Accelerated Approval（迅速承認）、Fast Track（ファスト・トラック）です。お客様に固有の要因について最初に質問することで、あなたが情報通であることを示し、重要な期待を確認することができます。
主にPDUFAのおかげで、FDAのモデルは現在ではグローバルな「判断基準」とみなされています。PDUFA VI（2017-2022）では、患者の経験や洞察をその審査プロセスに積極的に取り入れています。臨床試験のデザインと統計的方法論で革新技術を推進し、薬剤開発と患者ニーズの有効性を高めています。この法律は、米国が新薬の発売において世界的なフロントランナーとしての地位を確立する上でも役立っています（2019年に69%）。最も目覚ましい成果は、FDA、医薬品メーカー、研究者と統計学者、患者と家族に間に協力関係が育成されたことかもしれません。今日そして将来に向けて達成目標を周知させて進めるのに、これ以上の方法があるでしょうか？PDUFA VIIの再承認が2022年に迫る中、企業が新しい機会を戦略化して違いを生み出すことができるかどうかを注意深く見守ってください。
資料：
https://www.phrma.org/en/Advocacy/Research-Development/PDUFA
https://www.pharmasalmanac.com/articles/drug-approval-trends-significant-acceleration-in-recent-years
https://www.fda.gov/industry/fda-user-fee-programs/prescription-drug-user-fee-amendments
